近期，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布了10大最贵药物榜单。诺华(Novartis)的脊髓性肌萎缩症基因疗法药物Zolgensma以212.5万美元(约1380万元)排在第一位，而新获批早衰新药Zokinvy及肿瘤新药Danyelza则成功入榜，并分别以103.2万美元、97.76万美元位居榜单第二、第三位。
整体来看，该榜单主要以治疗罕见病的药物为主。预计接下来，全球罕见病市场将持续增长。
全球最贵药物TOP10
排名 药物名称 公司 年度使用费用(万美元)
1、Zolgensma / 诺华(Novartis) 212.5
用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)
2、Zokinvy / Eiger Biopharmaceuticals 103.2
用于治疗早衰症
3、Danyelza / Y-mAbs Therapeutics 97.76
用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤
4、Myalept / Aegerion Pharmaceuticals 89.99
用于瘦素(瘦蛋白)缺乏伴有先天性或获得性全身脂肪代谢障碍并发症患者的饮食辅助替代疗法
5、Luxturna / Spark Therapeutics 85.00
用于治疗 REP65 基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病
6、Folotyn / Acrotech Biopharma 79.38
用于治疗难治性/复发性外周T细胞淋巴瘤患者
7、Brineura / Biomarin Pharmaceuticals 73.03
用于治疗CLN2(被称为神经元类脂褐质病)的酶替代疗法
8、Blincyto / 安进(Amgen) 71.26
用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（rrALL）患者
9、Ravicti / Horizon Therapeutics 69.59
用于不能单用饮食蛋白限制和/或补充剂治疗的UCD成人和儿童患者的长期管理
10、Soliris / 亚力兄(Alexion) 67.83
用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症，随后又被批准用于非典型溶血性尿毒症综合征
